安徽省内首家血友病诊疗中心正式成立

　　日前，安徽省内首家血友病诊疗中心在安徽医科大学第二附属医院正式授牌成立。在中国罕见病联盟、中国血友病协作组对该院进行评审验收中，对该院血液内科采用“创新性抗体免疫抑制方法成功降低一例血友病患者体内凝血因子抑制物的案例”给予了充分肯定和高度评价，提示该院诊疗疑难血友病水平取得重要进展。

　　此例患者为男性，58岁，因“诊断血友病4年，发现VIII因子抑制物10月”进入安医大二附院血液内科住院治疗。患者四年前明确诊断为血友病A(血友病的一种类型)，今年一月曾因“髋关节出血”在外院接受治疗，经检查发现凝血因子VIII活性仅0.8%，而VIII因子抑制物高达22.0BU，诊断为“重型血友病A伴抑制物形成”。

　　鉴于该患者被长期、多次检出高浓度凝血因子抑制物，且伴随反复严重的出血，该院血液内科主任、“江淮名医”翟志敏及治疗组副主任医师周莉、主治医师张露露对患者病情进行仔细分析讨论，结合该领域的前沿知识和最新进展，决定采用小剂量VIII因子联合利妥昔单抗抑制体液免疫的方式，在降低凝血因子抑制物的同时，诱导对外源性VIII因子耐受的产生，使VIII因子抑制物显著降低，患者出血现象明显好转，同时，此治疗方法也在费用上减轻了患者的负担。

　　血友病是一组遗传性凝血功能障碍的出血性罕见疾病，其特点为幼年发病、患者自发或轻度外伤后出血不止，易导致残疾甚至死亡，是一种需要终生管理的罕见病。据翟志敏介绍，血友病A大多数系先天性凝血因子VIII缺乏，少数伴抑制物产生的患者输注常规剂量VIII因子基本无效，使治疗难度大大增加。目前对患者体内产生的凝血因子抑制物，全球尚无特别有效的治疗方法。此次该院血液内科对此种状况患者的治疗做出了积极有益的尝试，并取得了理想效果。

　　11月11日，对安医大二附院中国血友病诊疗中心进行现场考评和验收的专家组组长、中国罕见血友病工作组组长、全国血友病协作组组长杨仁池教授在详细了解该患者的诊疗过程后表示：此患者是创新性治疗血友病伴抑制物形成的一个成功案例，标志该院诊疗疑难血友病达一流水平。

　　据悉，安医大二附院血液内科2017年获评省级临床重点专科，近年来，科室注重学科建设和技术创新，专门组建出凝血亚专科，加强对此类疾病的集中收治与规范化处理，使包括血友病在内的血小板疾病、先天性及获得性凝血功能障碍、血栓性微血管病、弥散性血管内凝血等疾病的诊疗水平迈上了新台阶。

　　以此次安医大二附院血友病诊疗中心创建为契机，该院血液内科积极参与制定了血友病急诊、抢救、诊断、治疗标准流程，下一步还将不断创新优化治疗方案，携手多学科诊疗团队开展药代动力学指导下的血友病治疗及结合患者出血耐受性、活动需求、心理状态的个体化预防与治疗等项目，使更多血友病患者获益。(完)